2 Minutės
Regeneracinės medicinos srityje įvyko istorinė permaina – JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) bei Kinijos Nacionalinė medicinos produktų administracija (NMPA) suteikė leidimą pirmąkart pasaulyje vykdyti klinikinį tyrimą, skirtą inovatyviam nugaros smegenų pažeidimų (NSP) gydymui. Šis sprendimas žymi didelę pažangą daugiau nei 15 milijonų pacientų visame pasaulyje, gyvenančių su nugaros smegenų traumomis – daugelis iš jų dėl efektyvių gydymo būdų stokos susiduria su visą gyvenimą trunkančia paralyžiumi ar sunkia negalia.
Naujosios nugaros smegenų pažeidimų gydymo technologijos pagrindas – kiniškos biotechnologijų įmonės „XellSmart“ sukurta visogeninė (allogeninė) indukuotų pluripotencinių kamieninių ląstelių (iPSC) terapija. Skirtingai nei tradiciniai kamieninių ląstelių gydymo metodai, kai dažnai tenka naudoti paties paciento ląsteles, šiame sprendime naudojamos donorų ląstelės. Tai leidžia sukurti standartizuotą ir plačiai taikomą gydymą, kuris gali būti „paruoštas naudoti iš karto“. iPSC technologija leidžia suaugusiųjų ląsteles perprogramuoti į pluripotentinę būseną, iš kurios jos gali virsti specializuotomis ląstelėmis, atkuriančiomis pažeistus nugaros smegenų audinius.
„XellSmart“ terapija buvo tiriama ir kuriama daugiau nei ketverius metus, atliekant išsamius ikiklinikinius tyrimus. FDA ir NMPA neseniai suteiktas leidimas leidžia pradėti I fazės klinikinį tyrimą su žmonėmis, kurio pagrindinis tikslas – įvertinti naujo gydymo saugumą, optimalias dozes bei preliminarų efektyvumą dalyvaujantiems pacientams.
Nugaros smegenų pažeidimai dažnai įvyksta dėl automobilių avarijų, sporto traumų ar kritimų iš aukščio. Dabartinės gydymo galimybės dažniausiai apsiriboja tik ūmine priežiūra, chirurgija ir ilgalaike reabilitacija, kuri retai duoda reikšmingą pagerėjimą. Naujas visogeninė kamieninių ląstelių gydymas išsiskiria tuo, kad pacientams nebereikia atlikti sudėtingos ląstelių paėmimo procedūros; tai sumažina sudėtingumą ir atveria galimybę taikyti šį metodą didesnei pacientų grupei – iš esmės tampa įmanoma „universalus“ gydymas. Be to, sumažėja imuninės atmetimo reakcijos rizika, kadangi visogeninės iPSC ląstelės gali būti genetiškai modifikuotos, kad sumažėtų imunogeniškumas.
Jei I fazės tyrimo rezultatai bus sėkmingi, mokslininkų komanda planuoja greitai pereiti prie II fazės – galimai jau 2028 m. – įtraukiant didesnį pacientų skaičių ir surenkant išsamesnius duomenis apie gydymo efektyvumą. Ilgalaikis tikslas – per artimiausius 5–7 metus padaryti šį gydymą prieinamą visam pasauliui, suteikiant naują viltį milijonams NSP pacientų.
Pirmą kartą patvirtintas „XellSmart“ iPSC pagrindu sukurtas nugaros smegenų pažeidimų gydymas žada proveržį regeneracinės medicinos ir neurologijos srityje. Nors reikalingi tolimesni tyrimai, ši terapija gali iš esmės pakeisti nugaros smegenų pažeidimų gydymo ateitį ir pasiūlyti realią funkcijų atstatymo galimybę ten, kur anksčiau tai atrodė neįmanoma.
Komentarai