Revoliucinė kamieninių ląstelių terapija pasiekė svarbų proveržį gydant 1 tipo diabetą

Revoliucinė kamieninių ląstelių terapija – naujas žingsnis gydant 1 tipo diabetą

Naujausio klinikinio tyrimo rezultatai rodo, kad inovatyvi kamieninių ląstelių pagrindu sukurta terapija gali ženkliai pagerinti sudėtingo 1 tipo diabeto gydymo rezultatus ir pakeisti diabeto priežiūros ateitį. Toronto universiteto mokslininkų vadovaujamo tyrimo, kurį vystė įmonė Vertex Pharmaceuticals iš Bostono, metu 12 žmonių, sergančių pažengusia 1 tipo diabeto forma, buvo persodintos iš žmogaus pluripotentinių kamieninių ląstelių pagamintos kasos salelių ląstelės, gebančios gaminti insuliną. Po vienerių metų beveik visi dalyviai, išskyrus du, galėjo visiškai atsisakyti insulino injekcijų – tai reikšmingas laimėjimas diabeto gydymo srityje.

Kas yra 1 tipo diabetas ir kodėl reikalingos pažangios terapijos?

1 tipo diabetas – tai lėtinė autoimuninė liga, paveikianti apie 8,4 mln. žmonių visame pasaulyje. Susirgimas atsiranda tuomet, kai imuninė sistema per klaidą sunaikina kasos salelių ląsteles, atsakingas už insulino gamybą. Neturint pakankamai insulino, organizmas nesugeba kontroliuoti gliukozės kiekio kraujyje, todėl svyravimai gali padaryti įvairią žalą organams, sukelti hipoglikemiją, traukulius, komą ar net mirtį. Visą gyvenimą reikia intensyvios insulino terapijos, tačiau išlaikyti gliukozės balansą yra labai sudėtinga užduotis.

Zimislecel tyrimas – proveržis regeneracinėje medicinoje

Naujausias 1/2 fazės klinikinis tyrimas sujungė pažangią biotechnologiją ir regeneracinę mediciną, siekiant patenkinti iki šiol nepatenkintą pacientų poreikį. Dr. Trevor Reichman ir jo vadovaujama komanda pacientams persodino iš kamieninių ląstelių sukurtas salelių ląsteles, kurios atkūrė natūralią insulino gamybą. Prieš ir po ląstelių persodinimo dalyviai gavo imunosupresinius vaistus, siekiant apsaugoti nuo persodintų ląstelių atmetimo.

Tyrimo duomenimis, persodintos salelių ląstelės sėkmingai įsitvirtino pacientų organizme ir pradėjo gaminti insuliną efektyviais, saugiais kiekiais. Kaip teigiama publikuotoje studijoje, „zimislecel salelių ląstelės veikė funkcionaliai ir reguliavosi savarankiškai“, todėl žymiai sumažėjo priklausomybė nuo išorinio insulino ir pagerėjo bendra gliukozės kontrolė.

Saugumas, iššūkiai ir naujos kryptys kamieninių ląstelių terapijos srityje

Dauguma pacientų patyrė tik lengvus ar vidutinio stiprumo šalutinius poveikius, daugiausia susijusius su imunosupresiniais vaistais, pavyzdžiui, inkstų funkcijos sumažėjimą ar imuniteto nusilpimą. Deja, du dalyviai mirė – vienas dėl chirurginės infekcijos, kitas – dėl nesusijusios medicininės problemos. Svarbu pažymėti, kad nė vienas iš šių sunkių nepageidaujamų reiškinių nebuvo tiesiogiai susijęs su nauja salelių ląstelių persodinimo terapija, todėl klinikinė programa jau žengia į 3 fazės tyrimus.

Dr. Reichman ir kolegos pabrėžia savo atradimų reikšmę: „Šie rezultatai įrodo, kad kasos salelių ląsteles galima veiksmingai sukurti iš pluripotentinių kamieninių ląstelių ir pritaikyti gydant 1 tipo diabetą.“

Ateities perspektyvos: potencialas pasaulinei diabeto priežiūrai

Tradiciniai kasos salelių transplantacijos metodai priklauso nuo donorų organų, kurie yra itin reti, be to, vienam pacientui reikia kelių donorų. Tai daro tokį gydymą neprieinamą daugumai sergančiųjų. Kamieninės ląstelės leidžia užauginti funkcionalias kasos salelių ląsteles nepriklausomai nuo donorystės, todėl šis metodas žymi proveržį pritaikomos ir potencialiai išgydomos terapijos link. Toliau vykstant platesniems ir ilgesnės trukmės tyrimams, auga viltis, kad ateityje milijonai 1 tipo diabetu sergančių žmonių galės išvengti kasdienių insulino injekcijų.

Išvada

Naujausi pasiekimai, panaudojant kamieninių ląstelių sukurtų kasos salelių transplantacijas, žymi svarbų lūžį kovojant su 1 tipo diabetu. Šis inovatyvus metodas įrodo, kad regeneracinės technologijos gali atkurti natūralią insulino gamybą ir suteikti realią viltį ateityje ne tik valdyti, bet ir visiškai išgydyti diabetą. Toliau tęsiami tyrimai ir išplėstos klinikinės programos lems, kaip greitai šis išradimas pakeis diabeto priežiūrą visame pasaulyje.