Išsivaizduokite, kad epilepsijos audras išjungiate ne kūju, o šviesos reguliatoriaus tikslumu. Toks vaizdas atspindi pažadą, kylantį iš nedidelio ankstyvojo tyrimo, kuriame mokslininkai tiesiogiai į randuotą hipokampą suleido specialiai sukurtą virusą trims suaugusiems pacientams, kurių epilepsija dešimtmečiais buvo atspari vaistams.
Virusas pernešė vieną tikslingą geną į eksitacinius neuronus, tas pačias ląsteles, kurios pučia elektrines liepsnas ir sukelia traukulius. Kai genas įsitvirtino, šie neuronai pradėjo išreikšti receptorių, reaguojantį į klozapiną, kurį čia panaudojo ne kaip antipsichotiką, o kaip biocheminį droselį. Nedidelė klozapino dozė sulėtina peraktyvias ląsteles. Padidinus dozę, poveikis stiprėja. Paprasta, reguliuojama kontrolė. Elegantiška, taip; nepagrįsta plačiu mastu, taip pat tiesa.
Visiems trims dalyviams mėnesinių traukulių skaičius sumažėjo daugiau nei 90%. Dviejų pacientų atveju traukuliai sumažėjo nuo maždaug 4,5 per mėnesį iki apie 0,5, o trečias pacientas, kuris vidutiniškai turėjo keturis priepuolius per mėnesį, visiškai nebeturėjo matuojamų traukulių. Buvo ir pamokanti situacija: vienas pacientas trumpam nutraukė vaisto vartojimą ir patyrė du priepuolius, o vėl pradėjus gydymą stabilumas sugrįžo, tai yra praktinis požymis, kad sistemą galima įjungti ir išjungti.
Požiūris priklauso chemogenetikos šeimai, kur genetinė modifikacija suteikia tam tikroms ląstelių populiacijoms jautrumą vaistams, tad klinikai gali reguliuoti nervinį aktyvumą naudojant ligandą. Šios strategijos privalumas yra klinikinė kontrolė: skirtingai nei dauguma genų terapijų, kurias sunku atšaukti po įvedimo, šis metodas suteikia galimybę keisti poveikio stiprumą keičiant vaisto dozę.
Yra ir svarbių pastabų. Trys žmonės yra labai mažas imties dydis. Visi dalyviai buvo suaugusieji su hipokampo skleroze, tai yra hipokampo randėjimas ir susitraukimas, ir jie sirgo epilepsija 10–25 metus, nepaisant daugybės prieštraukulinių vaistų. Šie veiksniai riboja, kaip plačiai galime ekstrapoliuoti rezultatus. Išlieka saugumo klausimai: ar inžinerinis virusas ir ilgalaikė vaisto ekspozicija nesukels nepriimtinų šalutinių poveikių per kelerius metus? Ar poveikis išliks? Tyrėjai ilgalaikiai stebi šiuos pacientus ir planuoja didesnius tyrimus, kad patikrintų tiek saugumą, tiek veiksmingumą platesnėje populiacijoje.
Šie rezultatai, paskelbti The New England Journal of Medicine, yra retas ir viltingas signalas: tikslingas geno pristatymas kartu su patvirtintu vaistu gali leisti klinikams kontroliuoti nevaldomus nervinius tinklus, jų neperslopindami visam laikui. Jei šis signalas pasitvirtins didesniuose tyrimuose, vaistams atsparios epilepsijos gydymo būdas per dešimtmetį gali atrodyti labai kitaip.
Palikti komentarą
Komentarai
Komentarų dar nėra. Būkite pirmas.